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Wissenschaft übersetzen

Wissenschaft, die Leben verändert

Wir setzen uns für Kinder und Erwachsene ein, die mit seltenen Krankheiten leben

Fortschritt durch Wissenschaft und Engagement für Patientinnen und Patienten

PTC ist ein global tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer Therapien für seltene Krankheiten verschrieben hat. Seit über 25 Jahren setzen wir auf unsere wissenschaftliche Expertise, um neue Behandlungsmöglichkeiten zu schaffen, die gezielt die Ursachen von Krankheiten angehen – und damit unser Versprechen einlösen, betroffenen Menschen mehr bedeutungsvolle Momente zu ermöglichen.

Fokussierte Forschungsplattformen für Patient:Innen

Spleißen
Modulieren des Spleißens zur Kontrolle der Proteinproduktion
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Entzündung und Ferroptose
Zielgerichtete Behandlung von oxidativem Stress und Entzündungswegen zur Behandlung von ZNS-Erkrankungen
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Klinische Studien

Wir fühlen uns verpflichtet, durch klinische Studien Fortschritte bei seltenen Krankheiten zu erzielen.

Medizinische Forschungsbereiche

Krankheiten im Fokus

PKU Patient

Phenylketonurie (PKU)

Metabolische Erkrankung, die durch Mutationen bei PAH (Phenylalaninhydroxylase), einem wichtigen Verdauungsenzym, verursacht wird, wodurch kognitive Behinderungen und Krampfanfälle verursacht werden können. Epilepsie ist nicht so häufig, kann aber bei einigen wenigen Patienten auftreten. Vor allem aber führt unbehandelte PKU oder eine verzögerte Behandlung zu schweren motorischen, verhaltensbezogenen und psychiatrischen Problemen.

AADCd Patient

Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel

Patient:Innen mit AADC-Mangel fehlt unter anderem Dopamin, ein essentieller Neurotransmitter, der die Bewegung steuert

DMD Patient

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Seltene und tödliche genetische Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche ab dem frühen Kindesalter führt.

Werden Sie Mitglied unseres Teams

Wir lieben, was wir tun

Die Mitarbeiter von PTC arbeiten jeden Tag daran, das Leben der Patient:Innen zu verändern.

Unsere Motivation sind unsere Patient:Innen und der Wunsch, dass sie mehr Zeit mit ihren Familien verbringen können, was zum Teil durch unsere Forschung und unsere Therapien ermöglicht wird.

Wenn Sie eine lohnende Arbeit mit inspirierenden Kollegen anstreben, wachsen Sie mit uns.

PTC Lab Employees